مدیرعامل بنیاد بیماری‌های نادر گفت: «برخلاف بسیاری از بیماری‌ها که قطع چندروزه دارو ممکن است مشکل جدی ایجاد نکند، در بیماران نادر، وقفه کوتاه در مصرف دارو می‌تواند تمام روند درمانی را مختل کند. بنابراین دسترسی مستمر و به‌موقع به دارو برای این بیماران اهمیت بسیار زیادی دارد.»